La Terapia genica sembra funzionare anche quando la malattia si è manifestata

La Terapia genica in un modello di topo con CMT1X sembra funzionare anche quando la malattia si è manifestata. Lo dimostra lo studio  “Gene therapy after onset of neuropathy provides therapeutic benefit in a model of CMT1X,” presentato di recente dal dott. Kleopas Kleopa al 2019 American Academy of Neurology (AAN) annual meeting a Philadelphia.

La terapia genica consiste nell’iniettare nel cordone spinale del topolino un virus che porta con sé la proteina “buona”, che andrà a compensare la funzione di quella alterata, la Connessina-32 per la Charcot-Marie-Tooth X-Linked. In effetti, dopo l’iniezione i topolini iniziano a stare meglio e muoversi meglio, poiché i neuroni producono una mielina migliore.

La Terapia genica rappresenta una nuova frontiera per il trattamento della Charcot-Marie-Tooth e di altre malattie genetiche; seguiamo con interesse e cauto ottimismo le ricerche del Dott. Kleopa.

Fonte: Charcot-Marie-Tooth News