Augustine Therapeutics sta testando un nuovo farmaco in grado di far regredire i sintomi della CMT o malattia di Charcot-Marie-Tooth Augustine Therapeutics nasce da uno spin-off delle società VIB e KU Leuven e sviluppa terapie innovative per le patologie del sistema nervoso periferico e centrale. Questa nuova società si è concentrata sul trattamento della malattia […]
Pubblicato un recente studio che mira ad esplorare l’impatto della malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A (CMT 1A) e dei trattamenti disponibili per i pazienti europei (provenienti da Francia, Germania, Italia, Spagna e Regno Unito) e dagli USA La malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A (CMT1A) è un disturbo raro che appartiene al gruppo delle […]
In un recente studio sono stati esaminati gli effetti ed eventuali disturbi legati a Gravidanza e parto nelle pazienti con malattia di Charcot-Marie-Tooth La malattia di Charcot-Marie-Tooth è la più comune neuropatia periferica ereditaria; insieme alle neuropatie correlate (neuropatia sensoriale ereditaria (HSN), neuropatia motoria ereditaria (HMN) e neuropatia ereditaria con predisposizione alle paralisi da pressione […]
Nuovi dati dallo studio PLEO-CMT-FU mostrano benefici duraturi del cocktail PXT3003 nei pazienti con malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A Pharnext ha di recente comunicato i risultati del suo studio di estensione di fase III in corso, CLN-PXT3003-03, uno studio in aperto che coinvolge 126 pazienti con forme di CMT1A da lievi a moderate su 323 […]
Si è svolto di recente un interessante webinar sui progressi della terapia genica per la neuropatia di Charcot-Marie-Tooth, promosso dal Charcot-Marie-Tooth and Related Neuropathies Consortium (CMTR) e dalla Peripheral Nerve Society La famiglia di neuropatie periferiche Charcot-Marie-Tooth o CMT derivano da alterazioni genetiche molecolari variabili nei neuroni e nei loro assoni, o nelle cellule […]
